Maladies rares et médicaments orphelins mode d`emploi
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1. et res dies rare e de Sant sa s ce R gionale d m 2 O e d emplo d mo 4 in 201 juin 25 CBU PACA CORSE amp medicaments orphelins MO 10 Dans le domaine des maladies rares chaque etablissement s engage a solliciter l accord du centre de reference et ou de competence concerne et a respecter les protocoles initi s par le centre de r f rence et ou de comp tence concern L accord du centre de r f rence et ou de comp tence doit tre pr sent dans le dossier patient MALADIES RARES ET MEDICAMENTS ORPHELINS n Le site sant du Minist re des Affaires sociales et de la Sant tj Libert galin R PUBLIQUE FRANCAISE x Sante gouv fr DES AFFAIEES SOCIALES ET DE LA SANTE LE MINIST RE LES CAMPAGNES LES DOSSIERS LAPRESSE Rechercher gt Maladies rares gt La politique en faveur des maladies rares gt La politique en faveur des maladies rares en Europe pour en savoir Marisol Touraine T Ministre des Affaires I Ac EI e Partag 5 La politique en faveur des maladies artager eh A A rares en Europe pour en Savoir plus Sant 4 novembre 2009 EP Biographie http www emea europa eu htms general cantacts COMP COMP html EZ WP Agenda hitp ec europa eu health ph threats nmon com rare diseases fr htm D hit2. n mais non encore confirm s VOS D MARCHES La cr ation des fili res de sant maladies rares FORMULAIRES EN LIGNE WP Biographie Le premier plan national maladies rares 2005 2008 a permis d am liorer l acc s au diagnostic et la prise en charge ETUDES RECHERCHES amp des personnes atteintes de maladie rare grace ala mise en place de 131 centres de r f rence STATISTIQUES labellis s CRMR Le dispositif a t compl t par l identification de 500 centres de comp tences rattach s aux CRMR et offrant un appui pour la prise en charge de proximit DOCUMENTATION amp Les valuations de ce premier plan ont soulign l int r t de ce dispositif mais galement la n cessit de d velopper PUBLICATIONS OFFICELLES les mutualisations et les compl mentarit s entre les CRMR ainsi qu avec les autres acteurs de la prise en charge et de la recherche Le second plan national 2011 2014 pr voit comme premi re action la constitution de fili res de sant CONSULTATIONS PUBLIQUES Avec la simplification de l valuation des la mise en place de rapports d activit et l organisation de la succession des coordonnateurs cette action concourt am liorer la structuration et la visibilit de l action des CRMR Un appel projet pour la constitution de ces fili res de sant maladies t lanc par l instruction N Alertes sanitaires gt DGOS PF2 2013 306 du 29 juillet 2013 relative
3. la structuration des de sant maladies rares pr vues par le plan national maladies rares 2011 2014 incluant le cahier des charges cf annexe 2 d crivant les missions de ces Pollution de l air recommandations sanitaires 7 mars 2014 Un groupe permanent install le 18 d cembre 2013 est charg de statuer sur les 32 dossiers d pos s Au cours de la r union du 7 f vrier 2014 il a identifi les premi res fili res de sant D autres dossiers sont en Mise en garde contre la consommation de cours d examen compl ments alimentaires OxyElite Pro 23 janvier 2014 V S abonner DGS Urgent Les filieres de sant maladies rares Anomalies du d veloppement d ficience intellectuelle de causes rares Pr Laurence OLIVIER FAIVRE Dijon Maladies cardiaques h r ditaires Dr Ph CHARRON Paris Maladies rares du d veloppement c r bral et d ficience intellectuelle Pr Vincent DES PORTES Lyon Maladies auto immunes et auto inflammatoires syst miques rares Pr Eric HACHULLA Lille Maladies neuromusculaires Pr Jean POUGET Marseille Maladies rares en dermatologie Pr Christine BODEMER Paris Maladies rares endocriniennes Pr Jerome BERTHERAT Paris Les filieres de sant maladies rares 2 Maladies h r ditaires du m tabolisme Pr Brigitte CHABROL Marseille Maladies rares immuno h matologiques Dr R PEFFAULT DE LA TOUR Paris Maladies constitutionnelles rares du globule rouge et de l erythropoi se Pr Fr
4. quipes de canc rologie de proximit La double lecture et l atc s aux examens de typage mol culaire si requis sont organises selon la patholo gie soit dans cadre de l un des r seaux experts nationaux anatomopathologiques pour cancers rares soit wo des groupes d experts pathologistes r unis sous la responsabilit d un pathologiste expert designe au niveau national lls s engagent organiser et a assurer cette double lecture pour tous les cas de pa tients pr sent s en r union de concertation pluridisci plinaire RCP de recours r gionale ou nationale Cette double lecture est le plus souvent faite avec l envoi de lames virtuelles ce qui raccourcit le d lai de r ponse Des RCP de recours sont organis es au niveau r gional et ou national par les responsables des centres ex perts le plus souvent par webconferences Les dos siers des patients sont pr sent s par leurs oncologues habituels et discutes avec les experts lors de la prise en charge initiale lors du suivi ou d une eventuelle volution de la maladie Les centres experts doivent en outre contribuer promouvoir la recherche sur ces cancers rares travers des tudes multicentriques d envergure nationale ou internationale de re cherche fondamentale translationnelle et cli nique participer l laboration ou l actualisation des recommandations de bonnes pratiques cliniques nationales en s appuyant le cas ch ant sur les recomm
5. d ric GALACTEROS Paris Mucoviscidose et affections li es une anomalie de CFTR Pr DURIEU Lyon Maladies respiratoires rares Pr A CLEMENT Paris Maladies rares sensorielles E Pr H DOLLFUS Strasbourg ocl rose lat rale amyotrophique SLA Pr C DESNUELLE Nice Anglais Fran ais Plateforme Maladies Rares e _ Entrez orphanet i Inserm Alli Men e DIS a FONDATION Sw AFMTELETHON 8 maladies I ua rares Maladies eg ares Eee Info Services 08106319 20 Depuis 2001 la Plateforme Maladies Rares est un lieu qui rassemble une centaine de salari s et de nombreux b n voles mobilis s pour faire avancer le combat contre les maladies rares et am liorer la vie des personnes malades et de leurs familles CANCERS RARES Descriptif de la structuration Elle s est construite depuis 2009 par quatre appels a projets Vingt trois centres experts nationaux cliniques ainsi que quatre reseaux nationaux anatomo pathologiques ont ete structures L organisation de la prise en charge des patients at teints de cancers rares s appuie pour un groupe de cancers rares donn sur des centres experts r gio naux ou interregionaux couvrant l ensemble du terri toire national y compris les DOM TOM coordonn s au niveau national par un centre expert national place sous la responsabilit d un m decin coordonnateur cinicien Ces centres experts sont en lien avec des
6. partementale des affaires sanitaires et sociales Pour information Mesdames et Messieurs les Directeurs des agences r gionales de l hospitalisation Pour application et diffusion aux tablissements Mesdames et Messieurs les Pr figurateurs des Agences r gionales de sant pour attribution Mesdames et Messieurs les Directeurs des tablissements de sant Pour application imm diate Monsieur le Directeur g n ral de la Caisse nationale de l assurance maladie des travailleurs salari s Pour application Monsieur le Directeur g n ral du r gime social ind pendants RSI CIRCULAIRE N DSSHC DGS PP2 DHOS E2 2010 24 du 25 janvier 2010 relative la validation des prescriptions initiales de m dicaments d sign s comme orphelins financ s en sus des prestations d hospitalisation Date d application 1 janvier 2010 NOR SASS1002339C Classement th matique Assurance maladie maternite d c s des Monsieur le Directeur g n ral de la Caisse Centrale de la Mutualit Sociale Agricole CCMSA Madame la Directrice de l agence technique de l information sur l hospitalisation l Proc dure de recueil de la validation de la prescription initiale 1 Recueil par l tablissement de sant metteur de la prescription d une validation par le centre de r f rence ou de competence ll appartient au m decin de l tablissement de sant initiant aupr s d un patient hospitalis un traitement comportant u
7. 131 centres de reference maladies rares labellis s CRMR Le dispositif a t compl t par l identification de 500 centres de comp tences rattach s aux CRMH et offrant un appui pour la prise en charge de proximit Le second plan national maladies rares 2011 2014 pr voit comme premiere action la constitution de filieres de sant maladies rares Avec la simplification de l valuation des CRMR la mise en place de rapports d activit et l organisation de la succession des coordonnateurs cette action concourt am liorer la structuration et la visibilit de l action des CRMR Les filieres de sant E Le site sant du Minist re des Affaires sociales et de la Sant ie sante gouv fr Libert galis Prasermin R PUBLIQUE FRANCAISE MINIST RE DES AFFAIRES SOCIALES ET DE LA SANT Le mmister LES CAMPAGNES LES DOSSIERS LA PRESSE Rechercher o Actos gt Los IN do sant Les fili res de sant maladies rares lt Partager El asa Marisol Touraine Ministre des Affaires sociales et de la Sant 13 mars 2014 Une fili re de sant couvre un champ large et coh rent de soit proches dans leurs manifestations leurs uid cons quences ou leur prise en charge soit responsables d une atteinte WP Cabinet p du m me organe ou syst me Elle recouvre avant tout des gt connues mais aussi des ou syndromes probables
8. cliniques NOM DES R SEAUX d 2 S R seaux anatomopathologiques NOM DES R SEAUX Guadeloupe Martinique Guyane 1 R union Mayotte Pot y e Source base FINESS Traitement D partement Organisation des Soins P le Sant Publique et Soins IN a Cancers rares de l adulte une organisation sp cifique en France Les Cahiers d Orphanet mmm s rie Politique de sant Octobre 2012 Des RCP de recours sont organis es au niveau r gional et ou national par les responsables des centres ex perts le plus souvent par webconf rences Les dos Liste des Centres experts siers des patients sont pr sent s par leurs oncologues nationaux et r gionaux mE pour les cancers rares de l adulte habituels et discutes avec les experts lors de la prise AS en charge initiale lors du suivi ou d une ventuelle evolution de la maladie Classement par type de cancer www orphanet fr 42207 Inserm ru a oy CANCE de lo sant macho __ NATIONAL M dicament orphelin Un m dicament est d sign comme orphelin notamment S Il est destin au diagnostic la pr vention ou au traitement d une maladie ne touchant pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans la Communaut europ enne S Il est destin au diagnostic la pr vention ou au traitement d une maladie grave ou invalidante et s il est peu probable qu en l absence de me
9. FORMATIONS Point d entr e francais du site Orphanet EUN Sg A propos des m dicaments orphelins D finition du m dicament orphelin Les m dicaments dits orphelins sont destin s au traitement de maladies qui sont si rares que les promoteurs sont peu dispos s les d velopper dans les conditions de commercialisation habituelles car la petite taille du march ne permet pas de recouvrer le capital investi pour la recherche et le d veloppement du produit Les patients atteints de maladies rares ne peuvent rester cart s des progres de la science et de la th rapeutique Ils ont les m mes droits aux soins que tout autre malade Aussi afin de stimuler la recherche et le d veloppement dans ce secteur les pouvoirs publics ont mis en place des mesures incitatives l attention des industriels de la sant et des biotechnologies Cela a commenc d s 1963 aux Etats Unis par l adoption de l Orphan Drug Act puis au Japon et en Australie en 1993 et 1997 l Europe a suivi en 1999 instituant une politique di m dicament orphelin unifi e aux Etats membres La r glementation des m dicaments orphelins en Europe Le 16 d cembre 1999 le Parlement et le Conseil Europ ens ont adopt le R glement CE N 141 2000 concernant les m dicaments orphelins De plus La Commission a adopt le Reglement CE 2 tablissant les dispositions d application des de d signation de EECH en tant que m dicament orphelin et
10. Mots cl s Codes PMSI maladies rares centres de sant Annexe Note technique Orpha code Contexte Le plan national maladies rares PNMR 2011 2014 vise entre autres objectifs am liorer la connaissance du nombre et de la nature des maladies rares prises en charge dans les tablissements de sant francais Dans ce but deux actions du plan doivent tre concr tis es Int grer progressivement la nomenclature Orphanet dans les bases fran aises existantes et Compl ter la nomenclature utilis e dans le cadre du PMS pour le codage des maladies rares Les travaux relatifs la onzi me classification internationale des maladies CIM 11 de l OMS sont suivis attentivement par le minist re de la sant afin de faire prendre en compte le suivi des maladies rares cf 35 du document en ligne Jwww sante gouv fr IMG pdf Plan national maladies rares 14 avenue Duquesne 75700 PARIS 07 SP 01 40 56 60 00 www sante gouv fr e Instruction du 16 novembre 2012 pour le codage des s jours de patients atteints de maladies rares Objectifs Int grer progressivement la nomenclature Orphanet dans les bases fran aises existantes e Compl ter la nomenclature utilis e dans le cadre du PMSI pour le codage des maladies rares P rimetre limit aux prises en charge en hospitalisation MCO et centres de r f rence maladies rares de comp tences maladies rares gt Conditio
11. andations europ ennes internatio nales contribuer la surveillance pid miologique et l observation de ces cancers en mettant en place une base de donn es et en recensant tous les tas participer la formation des soi participer a l information des patients et de leur entourage en laborant des relations avec les as sociations nationales de patients et en participant a la communication grand public sur ce cancer rare participer au suivi de cette organisation sp cifique mise en place par l INCa faire le lien avec le pathologiste r f rent national pour int grer la double lecture dans cette structu ration Ainsi tout patient atteint de l un de ces cancers rares doit pouvoir b n ficier d une prise en charge dans l tablissement de son choix tout en tant assure d un diagnostic de certitude grace a la double lecture ana tomopathologique de sa tumeur d une discussion de son dossier en RCP de recours du choix d une strate gie th rapeutique adapt e souvent innovante dans le cadre d un essai clinique et de l appui d une assoca tion de patients L organisation cancers rares b n ficie d un finance ment annuel via la loi de financement de la s curit sociale LFSS au titre des missions d interet general MIGAC 23 CENTRES EXPERTS NATIONAUX CLINIQUES ET 4 R SEAUX EXPERTS NATIONAUX ANATOMOPATHOLOGIQUES POUR CANCERS RARES DE L ADULTE 5 E Centres experts nationaux
12. b Nilotinib Thiotepa Thalidomide Tobramycine Temsirolimus Bosentan Azacitidine Ambrisentan Everolimus AlfaVelaglucerase Tafamidis Zinc Anagrelide Trabectedin Miglustat OUI OUI OUI OUI OUI OUI N acetylgalactosamine OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI Les modalit s de validation des prescriptions Ministere du travail des relations sociales de la famille de la solidarit et de la ville EE g Liberti Fraieenit REPUBLIQUE FRANCAISE Minist re du budget des comptes publics de la fonction publique et de la r forme de l Etat DHOS Sous direction de la qualit et du Minist re de la sant et des sports fonctionnement des tablissements de sant bureau Qualit et s curit des soins en tablissement de sant Personne responsable du dossier P Kujas 01 40 56 77 43 DGS Sous direction politique des pratiques et des produits de sant bureau du M dicament Personne responsable du dossier P Cayer Barrioz 01 40 56 53 13 DSS Sous direction du financement du syst me de soins bureau des Produits de sant Personne responsable du dossier F Simantov 01 40 56 71 49 La Ministre de la sant et des sports Mesdames et Messieurs les Pr fets de r gion Direction r gionale des affaires sanitaires et sociales Pour information Mesdames et Messieurs les Pr fets de d partement Direction d
13. d finissant les concepts de produit m dical similaire et de sup riorit clinique D apr s le r glement europ en n 141 2000 seuls les m dicaments destin s lusage humain peuvent tre d sign s m dicaments orphelins Ainsi cela ne concerne pas les m dicaments v t rinaires les dispositifs m dicaux les compl ments nutritionnels et les produits di t tiques Les m dicaments d clar s comme m dicaments orphelins sont inscrits au registre communautaire des m dicaments orphelins Disponibilit des m dicaments orphelins en Europe L obtention dune AMM europ enne pour un m dicament liste des m dicaments orphelins m bm mmm ae Coes ma mice man maa na amm nmm amma nmt mlaen i mmml dane miam lan LUI A LYO ESEE III TELERI PHARMACEUTICALS COMMUNITY REGISTER Leister of designated Orphan Medicinal Products by number EU Designation EU 3 00 001 EU 3 00 005 EU 3 00 010 EU 3 00 012 EU 3 00 013 EU 3 00 018 EU 3 01 020 EU 3 01 025 Product Somatropin Gemtuzumab Ozogamicin Anagrelide Hydrochloride nitisinone Ethyl Eicosopentaenoate Recombinant human acid alpha glucosidase Ibuprofen N acetylgalactosamine 4 sulfatase Site Designated Orphan Indication AIDS wasting Treatment of acute myeloid leukaemia Treatment of essential thrombocythaemia Treatment of tyrosinaemia type I Treatment of Huntington amp acute s di
14. donnance est un l ment de preuve suffisant r serve qu elle fasse clairement apparaitre la qualit de centre de r f rence ou de comp tence n y a pas remplir de fiche de liaison b L tablissement de sant prescripteur n est pas centre de r f rence ou de comp tence Dans ce cas en compl ment de l ordonnance le prescripteur initial renseignera conjointement avec le centre de r f rence ou le centre de comp tence qui lui est rattach la fiche de liaison annex e indiquant que la prescription initiale a t valid e par un centre de r f rence ou de comp tence qui lui est rattach ll Circuits d informations entre les tablissements de sant iscripteur de m dicaments orphelins inscrits sur la liste en sus et l assurance maladie l ARH l ARS Les tablissements de sant l appui de la demande de prise en charge des m dicaments fournissent les l ments apportant la preuve l assurance maladie ou l ARH ARS que la prescription initiale du m dicament orphelin a t valid e par un centre de r f rence ou de comp tence qui lui est rattach et qu en cons quence la prise en charge est l gitime La communication de l information aux caisses d assurance maladie comp tentes pour le traitement des donn es de facturation ou l ARH ARS s effectuera titre principal au travers des circuits existants de facturation Les tablissements doivent transmettre lors de la prescription initiale la
15. du Parlement europ en et du Conseil financ s en sus des prestations d hospitalisation est une condition indispensable la prise en charge par l assurance maladie de ces sp cialit s ADCETRIS ARZERRA ATRIANCE BOSULIF CARBAGLU CAYSTON CEPLENE CYSTADANE DACOGEN DIACOMIT ELAPRASE ESBRIET EVOLTRA EXJADE FIRAZYR FIRDAPSE GLIOLAN GLYBERA ICLUSIG IMNOVID INCRELEX INOVELON KALYDECO KUVAN LITAK LYSODREN MEPACT MOZOBIL MYOZYME Brentuximab OUI Ofatumumab OUI Nelarabine OUI Bosutinib Acide Carglumique OUI Aztreonam Histamine Betaine anhydre Decitabine Stiripentol Idursulfase OUI Pirfenidone Clofarabine OUI Deferasirox Icatibant OUI Amifampridine acide 5 aminolevulinic Alipogene tiparvovec Ponatinib Pomalidomide Mecasermin Rufinamide Ruxolitinib lvacaftor Sapropterine Cladribine OUI Mitotane Mifamurtide Plerixafor OUI alpha alglucosidase OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI OUI NAGLAZYME NEXAVAR NPLATE ORFADIN ORPHACOL PEDEA PRIALT REVATIO REVLIMID SAVENE SIGNIFOR SIKLOS SOLIRIS SPRYCEL TASIGNA TEPADINA THALIDOMIDE TOBI PODHALER TORISEL TRACLEER VIDAZA VOLIBRIS VOTUBIA VPRIV VYNDAQEL WILZIN XAGRID YONDELIS ZAVESCA 4 sulfatase Sorafenib Romiplostim Nitisinone acide cholique Ibuprofene Ziconotide Sildenafil Lenalidomide Dexrazoxane Pasireotide Hydroxycarbamide Eculizumab Dasatini
16. du nouveau d cret CBU PMSI et Fichier FichComp 2 La variable validation de la prescription initiale non est relative aux m dicaments orphelins En effet conform ment a l article L 162 22 du CSS la prise en charge des m dicaments orphelins est subordonn e la validation de la prescription initiale par le centre de r f rence de la maladie pour le traitement de laquelle la prescription est envisag e lorsqu il existe ou par lun des centres de comp tence qui lui sont rattach s Un nouveau fichier est cr en 2013 pour permettre le codage des maladies rares conform ment l instruction DGOS PF2 2012 389 du 16 novembre 2012 relative aux modalit s de codage PMSI concernant les patients atteints de maladie rare oource Guide m thodologique ATIH de production des informations relatives l activit m dicale et sa facturation en MCO ET ODONTOLOGIE http www atih sante fr guide methodologique mco 20 1 4 07 01 2014 0701 2014 P le LETS AGENC DE UNI d Service Architecture et Production SUR L HG VE ON Informatique 117 Bd Marius Vivier Merle 69482 LYON Cedex 3 E Mail mailing pmsi atih_sante fr T l 33 04 37 9133 10 codage PMSI Description des formats de fichiers MCO applicables a compter du 1er mars 2014 PUTT amp LP TI X Num ro FINESS d inscription ePMSI Type de prestation Numero adminis
17. e une action europ enne dans le domaine des maladies rares adopt e le 05 06 2008 SE T Les maladies rares et l union europ enne Dengue aux Antilles Chikungunya Saint PDF 86 1 ko Martin et en Martinique recommandations a l attention de la population et des voyageurs r se prot ger des piqures de moustiques PDF 162 7 ko deent age ES e a T European Project for Rare Diseases National Plans Development EUROPLAN a Tj La d signation des m dicaments orphelins dans l union europ enne Les maladies rares Les maladies rares sont encore assez m connues en France cela est notamment d au fait qu elles touchent un nombre restreint de personnes savoir moins d une sur 2 000 selon le critere admis en Europe Actuellement on d nombre environ 000 maladies rares dont 8096 sont d origine g n tique pour autant de nouvelles maladies rares sont d couvertes r guli rement Beaucoup de ces pathologies sont aussi dites orphelines les patients concern s ne b n ficiant pas d une r ponse th rapeutique ce jour En France une maladie est d clar e rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes elles concernent 3 4 millions de personnes sur pr s de 25 millions en Europe Plan national Maladies rares Le premier plan national maladies rares 2005 2008 a permis d am liorer l acc s au diagnostic et la prise en charge des personnes atteintes de maladie rare grace a la mise en place de
18. e de Sevres 75743 Pans Cedex 15 M decin coordonnateur Pr Pascale Delonlay Tel 01 44 49 48 22 48 Bd S rurier Modele de fiche de validation Annexe 4 Fiche de liaison attestant de la validation de la prescription initiale d un m dicament orphelin par un centre de r f rence ou de competence alin a de l article L 162 22 7 du Code de la s curit sociale ipteur tablissement metteur de la prescription Situation du im nom et pr nom date de naissance ENT ES ELI date de l admisaon rm r ce de sante NIR du patient ou si le patient n est pas assure social NIE de l assur social dont le patient est ayant droit LE LLLI LI LLI 2 El ment concernant le traitement m dicament orphelin envisage nom de sp cialit 3 Identification de l tablissement de sant dans lequel s effectue la prescription initiale identification de l tablissement n Finess de I tablissement juridique nom du m decin prescripteur NEE numero de tel E Se eee TN Date 1 LL LL I Cachet de l tablissement Signature du m decin prescripteur mp tence ou de r f rence tablissement validant la prescription 1 Identification du centre de r f rence comp tence rayer la mention inutile identification du centre si s agit d un centre de comp tence veuillez indiquer ci dessous le centre de r f rence auquel il est rat
19. fiche de liaison attestant de la validation de la prescription initiale du m dicament orphelin aux caisses d assurance maladie en m me temps que le bordereau de facturation mod le S 3404 et de l ordonnance Dans le cas ou l tablissement est centre de r f rence ou centre de comp tence l ordonnance cf a et b du point 2 A terme l arr t du 18 d cembre 2008 publi au JO du 24 d cembre 2008 relatif aux informations devant figurer dans la facture des m dicaments facturables en sus sera modifie pour int grer l obligation d un code attestant de cette proc dure de validation de la prescription initiale par un centre de ref rence ou de comp tence Le flux de facturation directe norme B2 int grera cette mention La fiche de liaison pr cit e devra cependant toujours tre transmise avec les autres pi ces justificatives du paiement Les etablissements sont invites a conserver un double de cette fiche de liaison en cas de demande ponctuelle ult rieure de l assurance maladie Etablissements ex DG Ces tablissements prescripteurs adresseront une information l ARH ARS dans le cadre des processus locaux de facturation indiquant que le m dicament orphelin prescrit et dont l tablissement demande la prise en charge par l assurance maladie a fait l objet d une validation initiale par un centre de reference ou de competence suivant le cas conform ment au a et b du I point 2 ci dessus Le fichier FICHCOMP sera mod
20. ifi cet effet par l ATIH et sera mis disposition des tablissements de sant ex DG d but 2010 Ce fichier sera anonymise lors de la transmission l ARH ARS Ces tablissements conservent avec les autres pi ces justificatives du paiement ordonnance facture les l ments de preuve attestant de la validation par le centre de r f rence ou de comp tence ces l ments de preuve sont ceux d finis au ci dessus fiche de liaison Annexe 3 VALIDATION DE LA PREMIERE PRESCRIPTION DES MEDICAMENTS DESIGNES COMME ORPHELINS DISPOSANT D UNE AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE INSCRITS SUR LA LISTE HORS TAA EN UVRE DU DERNIER ALINEA DE L ARTICLE L 162 22 7 DU CODE DE LA SECURITE SOCIALE En application des dispositions du dermer alinea de l article L 162 22 7 du code de la s cunte sociale A est conditionn e la validation de leur premi re Dresenptio de reference compns les tablissements 1d itfi s comme multisitez ou un centre de r f rence pr cis au sein du tableau ci dessous SUBSTANCE INDICATION REFEREN ACTIVE OU CENTRES DE COMPETENCES DESIGNES ALDURAZYME Laromdase Traitement de la mucopolysaccharidose de type 100 Bd du General Leclerc 92118 Clichy Cedex Medecm coordonnateur Dr Hadia Belmatoug Tel 01 40 87 52 86 nadia belmatougir h n a fr Centre de reference des maladies hereditawes ps 149 ru
21. n m dicament orphelin de consulter selon la forme la mieux adapt e le centre de r f rence concern ou le centre de comp tence qui lui est rattach pour recueillir aupr s de ce dernier au travers d une validation la confirmation de la pertinence de la prescription initiale envisag e Cette phase se traduit par l tablissement d une fiche de liaison voir annexe 4 ll est rappel que seule la prescription initiale doit faire l objet d une validation par un centre de r f rence ou un centre de comp tence qui lui est rattach pour une maladie rare une fois cette prescription initiale valid e les prescriptions ult rieures prolongeant le traitement du patient ne sont plus concern es par cette procedure Cette proc dure ne s applique qu aux seuls m dicaments orphelins et aux indications th rapeutiques associ es figurant dans le tableau de correspondance joint en annexe qui sera compl t semestriellement par la DGS et disponible sur www sante sports 2 El ments de preuve de la validation de la prescription initiale La preuve du recueil de la validation par l tablissement de sant est apport e au moyen des l ments pr cis s ci dessous selon que l tablissement de sant est ou non labellis comme centre de r f rence ou de comp tence pour une maladie rare a L tablissement de sant est labellis en tant que centre de r f rence ou de comp tence pour une maladie rare Dans ce cas l or
22. ns de recueil Pour toute prise en charge d hospitalisation un r sum standardise de sortie RSS sera produit Par ailleurs le fichier des diagnostics a vis e d enqu te du recueil FICHCOMP sera renseign Elle devra tre renseignee ind pendamment des diagnostics du RSS et notamment quel que sait le motif de l hospitalisation qu il soit li amp la maladie rare ou non Le format et les variables du recueil sont donc ceux de tout fichier FICHCOMP Toutefois s agissant du type de prestation enqu te seules A informations seront renseign es les 5 autres n tant pas utilis es gt Codage des variables WN FINESS il s agit du num ro FINESS de l entit juridique les centres de r f rence tant tous des tablissements publics Type de prestation le de ncm enqu te des fichiers FICHCOMP poss de actuellement le code 99 Ce code 3 d sormais attach la prestation enqu te maladies rares si d autres enqu tes devaient tre r alis es un code cifique serait attribue a chacune d elle N identifiant du s jour il s agit du n de RSS correspondant au s jour Code le code de maladie rare a utiliser est le code ORPHA issu de la nomenclature des maladies rares produite et maintenue par l unit INSERM US14 Ces codes sont accessibles sur le site Orphanet Iwww orphanet fr Par ailleurs cette nomenclature compl t e sera utilis e non seulement par les centres de references maladies
23. ouveau d cret CBU PMSI et Fichier FichComp GUIDE M THODOLOGIQUE DE PRODUCTION DES INFORMATIONS RELATIVES L ACTIVIT M DICALE ET SA FACTURATION EN M DECINE CHIRURGIE OBST TRIQUE ET ODONTOLOGIE VERSION PROVISOIRE Implications du nouveau d cret CBU PMSI et Fichier FichComp 2 1 3 Les fichiers FICHCOMP Les fichiers FICHCOMP pour fichiers compl mentaires enregistrent les prestations suivantes les sp cialit s pharmaceutiques et produits et prestations mentionn s a l article L 162 22 du CSS y compris dans le cadre des prestations inter tablissements s agissant de l tablissement demandeur ceux pay s par lui au prestataire les m dicaments disposant d une autorisation temporaire d utilisation ATU les m dicaments thrombolytiques employ s pour le traitement des accidents vasculaires c r braux isch miques les pr l vements d organes sur les personnes d c d es les prestations inter tablissements correspondant des s jours dans des unit s m dicales soumises autorisation donnant lieu au paiement de supplements journaliers reanimation soins intensifs surveillance continue et n onatalogie la dialyse p riton ale r alis e en cours d hospitalisation oource Guide m thodologique ATIH de production des informations relatives l activit m dicale et sa facturation en MCO ET ODONTOLOGIE http www atih sante fr guide methodologique mco 20 1 4 Implications
24. p ec europa eu health ph threats non com rare 8 fr htm METIERS amp CONCOURS http europa eu scadplus leg frilvb i2 3022 htm amp http han rtf org D http pa eu health ph information impl twp morbidity rdtf en htm VOS DEMARCHES ip J ec europa eu ha ph infor on limplement wp morhbidity rdtt en bim FORMULAIRES EN LIGNE http www arpha net E tip IERCHES amp httpJwww epposi org amp ETUDES RECHERCHES EE STATISTIQUES http www eurardis org hitp www eurocat ulster ac uk D DOCUMENTATION amp httpJwww iss it G PUBLICATIONS OFFICIELLES e TE D CISION No 1295 1999 CE du parlement europ en et du conseil du 29 avril 1999 CONSULTATIONS PUBLIQUES PDF 156 6 ka portant adoption d un programme d action communautaire relatif aux maladies rares dans le cadre de l action dans le domaine de la sant publique 1999 2003 T3 DECISION No 1350 2007 CE du parlement europ en et du conseil du 23 octobre 2007 PDF 91 5 ko tablissant un deuxi me programme d action communautaire dans le domaine de la sant 2008 2013 Alertes sanitaires Tj Communication de la commission au parlement europ en au conseil au comit conomique et sacial europ en et au comit des r gions PDF 51 ko Les maladies rares d fi pour l Europe adopt e le 11 11 2008 Mise en garde contre la consommation de compl ments alimentaires OxyElite Pro a T Recommandation du conseil 23 janvier 2014 PDF 70 8 ka relativ
25. rares mais galement par la banque nationale de donn es maladies rares dont la mise en place constitue une des priorit s du PNMR 2011 2014 Annexe Note technique Orpha code L OrphaCode est le code propos par Orphanet pour l indexation des maladies rares dans les diff rents syst mes d information en sante est compose d un ensemble de num ros Orphanet ou num ros ORPHA Chaque entit maladie groupe de maladies sous type de la base de donn es Orphanet correspond a un num ro ORPHA unique et perenne http www orphanet fr Le choix du num ro ORPHA se fait sur le site Orphanet orphanet des onere tds des rcx ent Pur mop unit a e pras lee malntes sore ey aj LES da Ei Fuel ee PAETAE Ferre 26 recess ar DeL GE GI CLL ETE p dn Ia La E Terere ranis Du dude au So pcs Peeper CHEN H BR ee T INE o Ares cocurmernis Pajpaprizi rg che eee sg TH Far aremt omi y emos cs IL incom D Eee din Ree Cl deis Re EPA EUR OUER ee pnm hp mah w n Lid da che mans rane Linlactinn de rapporte eae Hiper des cesi Dana na Lus Ah Tiu 201120714 po Implications du n
26. sease Treatment of Glycogen Storage Disease type II Pompe amp acute s disease Treatment of patent ductus arteriosus Treatment of Mucopolysaccharidosis type VI Maroteaux Lamy Syndrome Sponsor Merck Serono Europe Limited Pfizer Limited Shire Pharmaceutical Development Limited Swedish Orphan Biovitrum International AB Amarin Neuroscience Limited Genzyme Europe B V Orphan Europe 5 A R L BioMarin Europe Ltd E PLM UTE Legal notice Contact Search English en Print version Fi E al EI D Designation date 08 08 2000 18 10 2000 29 12 2000 29 12 2000 29 12 2000 14 02 2001 14 02 2001 14 02 2001 Tradename EU Centralised Nr implemented by Xagrid EU 1 04 295 16 11 2004 Orfadin EU 1 04 303 21 02 2005 Myozyme EU 1 06 333 29 03 2006 Pedea EU 1 04 284 29 07 2004 Naglazyme EU 1 05 324 24 01 2006 Les Cahiers d Orphanet s rie M dicaments Orphelins Janvier 2014 Listes des m dicaments pour les maladies rares en Europe Autonsation de mise sur le march de la Communaut Europ enne p ar proc dure centralis e www orpha net den E http www orpha net orphacom cahiers docs FH liste des medicaments orphelins en europe pdf PRISE EN CHARGE DES MEDICAMENTS ORPHELINS Prise en charge des m dicaments orphelins arrete du 18 novembre 2013 article 5 Pour les patients atteints d une maladie rare la prescrip
27. sures d incitation la commercialisation de ce m dicament dans la Communaut g nere des b n fices suffisants pour justifier l investissement n cessaire MEDICAMENTS GOUV FR MINIS TERE DES AFFATRES SOCIALES ET DE LA SANTE e circuit du m dicament ft gt Qu est ce qu un m dicament gt M dicaments orphelins M dicaments orphelins 23 septembre 2013 Partager E a Un m dicament est dit orphelin lorsqu il est destin au traitement de maladies rares Afin que les patients souffrant d affections rares b n ficient de la m me qualit de traitement que les autres l Union europ enne a introduit une loi visant inciter l industrie pharmaceutique et les soci t s de biotechnologie d velopper ce type de traitement Les m dicaments orphelins En raison du faible nombre de patients concern les co ts du d veloppement et de la mise sur le march d un m dicament destin diagnostiquer pr venir ou traiter une maladie rare ne sont pas amortis par les ventes escompt es du produit Les entreprises pharmaceutiques sont donc peu dispos es les d velopper dans les conditions habituelles de commercialisation Les maladies rares touchent moins de cing personnes sur 10 000 Rapport la population cela signifie qu une m me maladie rare concernera moins de 30 000 personnes en France Environ 7000 maladies rares sont recens es et 200 300 nouvelles son
28. t d couvertes chaque ann e Elles sont d origine g n tique pour 80 d entre elles souvent graves et invalidantes pour les personnes touch es Or les patients souffrant d affections rares doivent pouvoir b n ficier de la m me qualit de traitement que les autres ll est apparu n cessaire dans ces conditions d inciter l industrie pharmaceutique BASE DE DONNEES PUBLIQUE DES MEDICAMENTS Rechercher par m dicament lt Commencant par Contenant hercher Dar substance active Commencant par Contenant ACCES DIRECT ACCES LA LA BASE VERSION MOBILE Qui fue le prix des m dicaments Comment un m dicament est il mis sur ie march _ gt O obtenir des informations sur les effets secondaires d un m dicament _ orphanet enn D France Page d accueil Contact Gouvernance gt Partenariats Equipe Historique gt Statistiques gt Enregistrer votre activit S lectionner une langue Fourni par Google Traduire ACTUALITES Lire la derni re newsletter 7 Lire les pr c dentes ditions 7 S abonner la newsletter 7 NEWS INTERNATIONALE SJ 2nd International Congress on Research of Rare Diseases RE ACT 2014 5 8 March 2014 Bale Switzerland ECRD 2014 8 10 May 2014 Berlin Germany 7 EVENEMENTS RARE 2013 les rencontres Euroblomed des maladies rares Montpellier 28 29 novembre 2013 7 IN
29. tach nom du m decin en charge de la validation ses 2 Validation validation du traitement par ce m dicament orphelin ow non date de la decision _ _ L1 1 Date TTC Cachet de l tablissement Signature du m decin en charge de la validation Codage PMSI maladies rares X Ers Footern ai RATUDLIQUE FRANCAIS MINISTERE DES AFFAIRES SOCIALES ET DE LA SANTE Direction g n rale de l offre de soins Sous drection Pilotage de la performance des acteurs de l offre de soins Bureau PF2 qualit et s curit des soins Affaire suivie par Val rie DROUVOT 01 40 56 46 46 La ministre des affaires sociales et de la sant Mesdames et Messieurs les directeurs g n raux des agences r gionales de sant pour ex cution Mesdames et Messieurs les directeurs d tablissements de sant pour information Mesdames et messieurs les m decins des centres de r f rence et des centres de comp tences maladies rares pour attribution INSTRUCTION N DGOS PF2 2012 389 du 16 novembre 2012 relative aux modalit s de codage PMSI concemant les patients atteints de maladie rare Classement th matique Etablissements de sant Valid e par le CNP le 9 novembre 2012 Visa CNP 2012 259 R sum La pr sente instruction a pour objet de pr ciser les modalit s du codage des s jours des patients atteints de maladies rares dans le cadre du PMSI avec l aide de l ATIH
30. tion initiale d un m dicament d sign comme orphelin par la CE ou d un m dicament indiqu dans le traitement d une maladie rare au sens du reglement CE no 141 2000 du Parlement europ en et du Consell en dehors des cas de sp cialit s pharmaceutiques b n ficiant d ATU d livr es en application du b de l article L 5121 12 du code de la sant publique ne peut s exercer que sur avis d un centre de r f rence de la maladie rare en cause lorsqu un tel centre existe ou de l un de ses centres de comp tences Les prescriptions doivent par ailleurs tre conformes aux protocoles indiqu s pour la prise en charge des maladies rares lorsqu il en existe Prise en charge des m dicaments orphelins inscrits sur la liste en sus arrete du 18 novembre 2013 article 5 Dans le cas particulier des m dicaments d sign s comme orphelins ou des m dicaments indiqu s dans le traitement d une maladie rare au sens du r glement CE no 141 2000 du Parlement europ en et du Conseil Par ailleurs galement inscrits sur la liste en sus il conviendra d appliquer strictement les dispositions de l article L 162 22 7 dernier alin a du code de la SS au terme duquel la validation par les centres de r f rence ou de comp tence de maladies rares lorsqu ils existent des prescriptions initiales l h pital de m dicaments d sign s comme orphelins ou des m dicaments indiqu s dans le traitement d une maladie rare au sens du reglement CE
31. tratif local de s jour 32 Jaa Code VCD P 45 40 54 3 C Nombre administr ventuellement fractionnaire 7 3 Page 20 Service API P le LETS Agence technique de l information sur l hospitalisation ATIH 117 bd Marius Vivier Merle 69329 Lyon cedex 03 T l phone 04 37 91 33 10 www atih sante fr
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